2024年5月，罕见病小分子药物公司Fulcrum Therapeutics还在庆祝与制药巨头赛诺菲达成重磅合作——后者支付8000万美元预付款，外加最高9.75亿美元的潜在里程碑付款，获得其当时的核心候选药物Losmapimod在美国以外地区的全球开发与商业

罕见病 镰状细胞病 biotech押注 罕见病biotech 2025-09-09 10:15  2

有一种疾病，它让血液中的生命载体——红细胞，从充满活力的圆形变成了僵硬的镰刀状。这些异常的细胞在血管中横冲直撞，聚集成团，就像高速公路上的连环车祸，堵塞了氧气和营养的输送通道。这种血液的“堵塞”，引发了身体各器官的反复疼痛危机（Vaso-Occlusive C

血红蛋白 medicine 镰状细胞病 细胞病治疗 镰状 2025-05-31 17:27  18